Las enfermedades raras son aquellas que afectan a una pequeña parte de la población, y que en muchas ocasiones no tienen una cura exacta para poder mejorar la situación del paciente. Se consideran raras cuando afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes. Pero también hay algunas enfermedades que afectan a menos de 2.000 personas en todo el mundo y que no tiene tratamiento médico.